CFTR-modulatorbehandling

Hvad der er særligt ved CFTR-modulatorbehandlingerne er, at de modificerer den grundlæggende defekt ved cystisk fibrose - altså transporten af vand og væske i cellerne - frem for blot at behandle sygdommens symptomer.

Selvom det ikke er en helbredende behandling, er det en fantastisk og banebrydende udvikling for behandlingen af cystisk fibrose.

De nye behandlinger har betydet, at mange børn, unge og voksne med cystisk fibrose de senere år har oplevet en positiv forbedring af deres helbredstilstand med færre perioder med svær sygdom og komplikationer.

Flere oplever også, at den omfattende men nødvendige daglige behandling for sygdommen og de hyppige hospitalsbesøg er blevet mindre og færre. Det giver bedre muligheder for at tage del i et aktivt og socialt liv.

Desværre er det ikke alle med cystisk fibrose, der har gavn af de nye CFTR-modulatorbehandlinger. Det afhænger af, hvilke arveanlæg for sygdommen (mutationsklasser), som den enkelte med cystisk fibrose har.

Forskellige behandlinger

CFTR-modulatorbehandlingerne findes i flere forskellige udgaver (under navne som Alyftrek, Kaftrio, Symkevi, Orkambi og Kalydeco i Danmark). Disse er kommet til over en årrække og kan benyttes til forskellige mutationer for sygdommen.

Behandlingerne er godkendt til børn, men nogle af behandlingerne bliver først mulige, som barnet bliver lidt ældre. 

Behandlingen foregår med et dagligt indtag af pille(r) hjemme, og behandlingen følges nøje af Cystisk Fibrose Centrene. 

• Brugen af CFTR-modulatorbehandling har også medført, at behandlingsstrategien for børn, unge og voksne med cystisk fibrose har ændret sig, hvilket du kan læse om her.
  
  

Adgang til CFTR-modulatorbehandlinger i Danmark

I Danmark har alle med cystisk fibrose, der af lægerne vurderes at have gavn af CFTR-modulatorbehandling, adgang hertil kort efter godkendelse i EU.

Dette skyldes, at der i 2018 blev der indgået en ny og innovativ aftale mellem regionernes indkøbsselskab Amgros og medicinalfirmaet bag de nye CFTR-modulatorer. Denne aftale er blevet forlænget længst muligt indtil 2028

Cystisk Fibrose Foreningen har allerede nu stort fokus på, hvad der sker herefter, da CFTR-modulatorbehandlingerne er central for behandlingen af cystisk fibrose i dag.

For selvom CFTR-modulatorbehandling har vist sig særdeles effektiv til behandlingen af cystisk fibrose, er det bestemt ikke givet, at børn, unge og voksne med sygdommen kan få adgang til behandlingen i sit hjemland. Også i Danmark krævede det en stor indsats fra læger, patienter og pårørende samt foreningen at få adgang til CFTR-modulatorbehandlingerne, da de først kom frem.   

Forskning i nye behandlinger

Ikke alle med cystisk fibrose har gavn af de nye CFTR-modulatorbehandlinger. Derfor forskes der fortsat intensivt i nye behandlinger, bl.a. forskningsprojektet HIT-CF Europe. 

HIT-CF Europe går ud på at finde behandlingsmuligheder til de personer, der har sjældne mutationer, som de eksisterende CFTR-modulatorbehandlinger ikke har effekt på. 

Forskerne udtager stamceller fra tarmen på personer med sjældne mutationer. Cellerne dyrkes til små minitarme, organoider, i laboratoriet. Forskellige typer medicin testes på minitarmene for at finde ud af, hvilken medicin de enkelte mutationer responderer på. 

Se HIT-CF Europes hjemmeside

Ibrugtagning af ny medicin

Kommer der nye behandlinger til, er det Medicinrådet, der træffer afgørelser om, hvorvidt det kan anbefales at tage ny medicin i brug som standardbehandling i Danmark. Medicinrådet er et uafhængigt råd, der vurderer, hvor gavnligt et givent medicinalprodukt er for patienterne.

I forbindelse med etableringen af det nye medicinråd blev rådets forslag til metoder sendt til høring. Cystisk Fibrose Foreningen indgav høringssvar, hvori det blev understreget, at der er særlige forhold omkring lægemidler til behandling af cystisk fibrose, som det er vigtigt, at der tages højde for i procedurer for det nye medicinråd. Du kan læse foreningens høringssvar til Medicinrådet her.

Cystisk Fibrose Foreningen ønsker som udgangspunkt, at nye behandlinger tilbydes til alle med cystisk fibrose, som Danmarks to Cystisk Fibrose Centre skønner, at det vil have en positiv effekt på. Læs mere om vores holdning og indsats for, at patienter med cystisk fibrose tilbydes den bedste behandling her.