CFTR-modulatorbehandling og livskvalitet: resultater fra et dansk forskningsprojektEt forskningsprojekt støttet af Cystisk Fibrose Foreningen i 2024 har fulgt næsten 400 børn, unge og voksne med cystisk fibrose før og efter opstart af CFTR-modulatorbehandling. Her kan du læse de vigtigste resultater – og hvad de peger på fremadrettet.

CFTR-modulatorbehandling har på få år ændret sygdomsforløbet for mange med cystisk fibrose.

I dette forskningsprojekt – gennemført af postdoc Maria Hein Hegelund – undersøgte forskerne, hvordan behandlingen påvirker livskvaliteten i hverdagen: Ikke kun målt i kliniske tal, men i deltagernes egne vurderinger før og efter behandlingsstart.

400 børn, unge og voksne fulgt

Forskningsprojektet fulgte næsten 400 deltagere i Danmark fra tiden før opstart og op til to år efter. Deltagerne – eller forældre til børnene – besvarede spørgeskemaer om blandt andet oplevet helbred, vejrtrækning, fysisk funktion, behandlingsbyrde samt psykisk og social trivsel.

Ved at sammenligne svarene før og efter opstart kunne forskerne se, hvor ændringerne var størst – og hvor de var mindre.

De vigtigste resultater

Hos unge og voksne så forskerne en klar og vedvarende forbedring i livskvaliteten efter opstart af CFTR-modulatorbehandling. De største ændringer lå i behandlingsbyrde, oplevet helbred, vejrtrækning og fysisk funktion.

Hos børn var livskvaliteten allerede generelt høj før behandlingsstart. Her så forskerne især forbedringer i mave/tarm, fordøjelse og appetit, mens psykisk og social trivsel samlet set var stabil.

Psykisk og social trivsel ændrede sig kun lidt i spørgeskemaerne. Det kan blandt andet hænge sammen med, at mange allerede rapporterede god trivsel før behandlingsstart, og at spørgeskemaer ikke altid fanger alle nuancer i hverdagslivet.


Hvad betyder det i praksis?
Resultaterne peger på, at CFTR-modulatorbehandling for mange giver et mere håndterbart hverdagsliv – især for unge og voksne, hvor flere områder af livskvalitet forbedres tydeligt.

Samtidig viser projektet, at livskvalitet bør indgå som et centralt mål, når man vurderer behandlingseffekt, og at der kan være behov for at videreudvikle spørgeskemaer, så de bedre afspejler livet med cystisk fibrose i dag.